У США вперше випробували лікування "генетичними ножицями"
Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого діагностували рідкісне метаболічне захворювання, став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Без цієї технології йому довелося б пережити пересадку печінки. Хвороба, яка у хлопчика виникла внаслідок генетичного дефекту, перешкоджала його організму виводити токсичні відходи метаболізму. Лікарі запропонували сім’ї експериментальну терапію, спеціально розроблену для хлопчика, яка вже показала перші обіцяючі результати. Тепер хлопчик може споживати більше білка і потребує менше ліків, проте необхідне тривале спостереження, щоб оцінити повну ефективність терапії. Медики сподіваються, що цей прорив у лікуванні стане основою для розробки персоналізованих терапій для інших пацієнтів.
