Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
Вчені з Університетського коледжу Лондона досягли великого успіху в лікуванні хвороби Гантінгтона – спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток недуги на 75%. Хвороба виникає внаслідок мутації в гені HTT, що спричиняє утворення шкідливого білка гантінгтіну, який пошкоджує клітини мозку. Новий препарат на основі модифікованого вірусу блокує вироблення цього токсичного білка, що дозволяє зберегти нейрони та покращити стан пацієнтів. Терапія вже успішно пройшла випробування на 29 пацієнтах і показала значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних функцій. Професорка Сара Табрізі назвала цей прорив величезним досягненням і висловила надію на те, що це лікування допоможе пацієнтам зберегти самостійність та якість життя.
